• 코오롱티슈진, TG-C 무릎수술 지연 가능성 연구결과 발표

  코오롱티슈진(대표 한성수, 노문종)이 9월 9일(현지시간)부터 12일까지 나흘 간 스페인 바르셀로나에서 개최된 2023 국제연골재생학회 학술대회에 참석했다. 코오롱티슈진은 TG-C의 임상 2상 시험 결과를 토대로 무릎인공관절수술(TKA) 지연 가능성에 대한 연구와 함께 퇴행성 척추디스크질환(DDD)의 동물실험 결과를 추가로 공개했다. 코오롱티슈진의 연구자문위원회원이자 세계골관절염연구학회의 회장을 역임한 알리 모바셔리 박사가 TG-C의 무릎인공관절수술(TKA) 지연 가능성 연구 결과를 직접 발표했다. 이번 학회에 발표된 무릎인공관절수술 지연 가능성에 대한 코오롱티슈진의 연구는 미국 임상 2상 장기추적 환자를 대상으로 TG-C 투여 후 무릎인공관절수술을 받지 않은 환자와 해당 수술을 받은 환자와의 차이를 분석해 그 효과를 간접적으로 평가하는 방식으로 진행됐다. 이번 연구 결과 평가 대상 환자 중 약 80%가 TG-C를 투여받은 이후 현재까지 무릎인공관절수술을 받지 않았고, 나머지 약 20%는 평균적으로 TG-C 투여 5.9년 후 무릎인공관절수술을 받았다. 이는 무릎인공관절수술을 받은 환자가 그렇지 않은 환자에 비해 무릎 골관절염 외에 다른 질환을 앓고 있는 비율이 높은 것으로 보여 타 질환과의 다양하고 복잡한 상호관계가 영향을 미친 것으로 추정할 수 있는 결과다. TG-C의 투여가 무릎인공관절수술을 늦춰줄 수 있다는 것을 시사하는 것이라는 설명이다. 또한, 무릎 적응증 외에도 척추 적응증에 대한 동물실험 결과도 공개하고 TG-C를 투여한 실험 쥐가 투여받지 않은 실험 쥐보다 척추 통증에 있어 유의미한 반응 개선 효과가 있는 것을 확인했다. 코오롱티슈진은 동물실험 연구결과를 근거로 향후 미국 FDA에 관련 임상시험계획승인신청서(IND)를 제출할 계획이다. 발표를 진행한 알리 모바셔리 박사는 “TG-C 미국 임상 2상의 장기추적결과를 통해 무릎인공관절수술의 지연 가능성을 확인했다”며 “이 결과에 비춰볼 때 진행 중인 TG-C의 임상 3상에서도 긍정적인 결과가 도출될 것으로 기대된다”고 말했다. 현재 무릎 골관절염 환자는 수술 이전까지 진통제 및 히알루론산 주사제 등 단기적 보존치료에 의존하는 상황이다. 코오롱티슈진은 이러한 통증·기능 및 구조적 개선 효과로 골관절염 환자들의 무릎인공관절수술을 지연시키는 것을 목표로 하고 있다.

• 대웅테라퓨틱스, 세계 첫 ‘점안제형’ 당뇨망막병증 치료제 도전

  대웅그룹 계열 대웅테라퓨틱스가 국산 36호 신약 당뇨병치료제 엔블로의 주성분 ‘이나보글리플로진’으로 세계 최초 안약 형태의 당뇨망막병증 치료제 개발에 도전한다. 대웅테라퓨틱스(대표 강복기)는 지난 8일 식약처로부터 당뇨망막병증 치료제 후보물질 ‘DWRX2008’의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 15일 밝혔다. 대웅제약의 ‘엔블로’를 통해 국내 당뇨병 치료 시장을 혁신한 대웅그룹이 투여 경로 다양화를 통해 당뇨병 치료제 영역의 추가 확장에 나선 것이다. DWRX2008은 대웅테라퓨틱스가 경구용 SGLT-2 억제제 '엔블로(성분명: 이나보글리플로진)’를 투여경로 변경을 통해 전세계 최초로 나노 점안제 형태로 개발 중인 당뇨망막병증 치료제다. 기존 SGLT-2 억제제와 비교해 1/30 이하의 용량으로 동등한 약효를 증명한 엔블로의 강점을 통해 망막 및 안구 후방조직에서 발생하는 당뇨병성 안과질환에 대한 효과적인 치료 옵션이 될 전망이다. DWRX2008은 지난해 4월 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상)의 비임상 지원 과제로 선정돼 개발되고 있다. 당뇨망막병증은 당뇨병으로 인해 망막의 미세혈관계에 순환 장애가 발생함으로써 시력 저하 및 실명을 일으키는 치명적인 당뇨 합병증이다. 당뇨망막병증, 당뇨병성 황반 부종 등 당뇨병성 안과 질환의 근본적인 원인은 망막 및 안구 후방조직에서의 고혈당 및 산화적 스트레스가 주요 원인으로 알려져 있다. 하지만, 현재는 관련 질환의 최종 병리기전인 신생 혈관(실핏줄) 생성을 막기 위해 안구 내로 약물을 직접 주입하는 항체치료 주사제만이 개발되어 있는 상황이다. 대웅테라퓨틱스가 계열 내 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 DWRX2008은 망막 및 안구 후방조직에서 발생하는 당뇨병성 안과질환에 대한 근본적인 원인인 ‘안구 혈당’ 관리가 가능한 것이 특징이다. 점안 투여를 통해 이나보글리플로진을 안구 후방으로 전달하고, 안구 후방에서 발현되는 SGLT(나트륨 포도당 공동수송체)-2를 억제해 안구 후방 조직의 혈당을 낮추며, 비정상적인 에너지 대사를 정상화 해 활성산소 생성을 감소시킨다. 혈관 신생을 유도하는 혈관내피성장인자(VEGF) 분비를 억제효과도 있다. 항체치료제의 경우 전 세계적으로 약 10조원 이상의 시장을 형성하고 있으나, 안구 내로 약물을 직접 주입해야 하는 단점이 존재하는 것이 사실이다. 이와 달리, 대웅테라퓨틱스가 개발 중인 DWRX2008은 투약 편의성을 개선한 점안 투여 만으로도 기존 치료제들과 유사한 약효를 나타낼 수 있고, 치료율 증가, 투여횟수 감소 등을 위해 기존 치료제들과의 병용 투여도 가능하다는 장점이 있다. 강복기 대웅테라퓨틱스 대표는 “DWRX2008은 난치성 안구질환에 고통받는 환자에게 치료 효과나 사용의 편의성 측면에서 현재의 안구 내 직접 주사하는 항체치료제를 대체할 수 있는 게임체인저가 될 수 있다”며, “기존의 항체치료제에 반응하지 않거나, 침습적인 투여 방법으로 인해 고통받는 환자에게 병용투여 옵션 또한 제시할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.

• 임상재평가 통과 못한 ‘날록손’…뇌신경장애에 사용중단

  마약성 진통제 길항제인 ‘날록손염산염’이 임상 재평가의 벽을 넘지 못했다. 식품의약품안전처는 행정 절차를 거쳐 날록손염산염제제의 일부 적응증을 삭제할 예정이다. 식품의약품안전처(처장 오유경)는 지난 28일 날록손염산염 주사제의 사용중단과 대체 의약품 사용을 권고하는 ‘의약품 정보 서한’을 배포했다. 임상시험 재평가 결과 ‘뇌졸중, 뇌출혈로 인한 허혈성 뇌신경장애’에 대해 효과를 입증하지 못했기 때문이다. 식약처는 날록손염산염 주사제의 안전성에는 문제가 없으나, 행정조치를 진행하기 전 일선 의료현장에서 해당 치료 목적으로 사용되는 것을 예방하고자 선제 조치했다고 설명했다. 또 식약처는 이번 사용중단 권고가 재평가 자료 및 중앙약사심의위원회 자문 내용을 종합·평가한 결과라고 강조했다. 국내에서 날록손염산염제제를 보유한 제약사는 하나제약, 부광약품, 비씨월드제약, 삼진제약, 이연제약 등이다. 단 이번 사용중단 권고 대상은 삼진제약 1개사의 3개 품목(삼진날록손염산염주사, 삼진날록손염산염주사2mg, 삼진날록손염산염주사5mg)이다. 식약처는 의약품 재평가 실시에 관한 규정(식약처 고시)에 따라 재평가 시안 열람 20일, 이의신청 기간 10일을 부여하고 결과 공시(해당 효능·효과 삭제) 등의 후속 행정절차를 진행할 예정이다. 날록손염산염 주사제의 나머지 효능·효과는 현재와 동일하게 유지된다. 나머지 적응증은 ▲천연·합성마약, 프로폭시펜, 메타돈 및 마약길항진통제(예 : 날부핀, 펜타조신, 부토르판올) 등의 아편류에 의한 호흡억제를 포함하는 마약 억제의 전체적 또는 부분적 역전 ▲급성마약 과량투여시 진단 등이다. 이날 식약처는 의약품 정보 서한을 통해 의·약사 등 전문가가 ‘뇌졸중, 뇌출혈로 인한 허혈성 뇌신경장애’ 환자에게 다른 의약품을 처방·조제하도록 협조 요청했으며, 환자들에게도 이와 관련해 의·약사와 상의할 것을 당부했다. 아울러 보건복지부와 건강보험심사평가원 등 관련 기관에도 해당 품목의 의약품 정보 서한을 전달했다. 식약처는 “앞으로도 최신의 과학 수준에서 의약품에 대한 안전성과 효과성을 지속적으로 재평가해 국민이 안심하고 의약품을 사용할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.

• 1호 신속심사 신약 '코셀루고', 급여는 2년 넘게 '논의만'

  국내 제1호 신속심사대상 의약품으로 지정돼 식품의약품안전처 허가를 받은 신경섬유종증 치료제 '코셀루고(성분명 셀루메티닙)'에 대한 급여 논의가 2년 넘도록 지지부진한 모습이다. 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(이하 약평위)는 이달 초 열린 8차 회의에서 코셀루고에 대한 결정을 유보하며 '재논의' 판정을 내렸다 .심평원은 코셀루고의 제조사인 한국아스트라제네카에 추가적인 재정분담안과 함께 약가인하를 요구한 것으로 알려졌다. 한국아스트라제네카는 해외약가참조국 8개국 최저가보다 더 낮은 가격으로 약가를 제시했지만, 심평원은 여기에 더해 추가 재정분담안을 요구한 것으로 전해졌다. 이에 한국아스트라제네카는 현재 본사 설득 작업과 함께 9월 약평위 재상정을 위한 추가 재정분담안 제출을 준비 중이다. 신속심사제도, 급여 연계 없인 '무용지물' 코셀루고는 식약처가 신속심사제도를 만들고 최초 대상 약물로 지정한 1호 약제다. 2020년 10월 제1호 신속심사대상 의약품으로 지정 받아, 이듬해인 2021년 5월 28일 식약처 허가를 획득했다. 기존에 치료법이 존재하지 않던 총상신경섬유종(Plexiform Neurofibroma, PN)을 동반한 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, NF1) 환자의 최초 치료제로서 가치를 인정 받은 것이다. 총상신경섬유종은 1형 환자의 약 30%, 많게는 50%까지 나타나는데 나이가 들수록 발생 가능성이 높아지는 것으로 알려졌다. 문제는 총상신경섬유종이 전신에 걸쳐 나타나며, 종양의 크기가 지속적으로 비대해지고 주변 조직에 침습적으로 형성돼 몸의 변형을 일으킴으로써 신체적 기형을 유발하고 외관을 크게 변화시킬 수 있다는 점이다. 뿐만 아니라 발생 위치에 따라서는 언어장애나 거동 능력 이상, 방광 및 내장 기능 저하 등을 수반할 수 있어 환자에게 신체적, 심리적, 사회적 손상을 유발할 수 있다. 코셀루고는 이런 환자에서 종양의 크기를 줄여주고, 질병의 진행을 더디게 만들며, 통증과 같은 증상 개선에도 효과를 입증한 유일한 치료옵션이다. 하지만 식약처가 인정한 이런 혁신 가치는 급여로까지 연결되지 않았다. 한국아스트라제네카는 2021년 5월 코셀루고 허가 이후 곧바로 심평원에 급여신청서를 제출했지만, 이듬해인 2022년 3월 약평위에서 첫 번째 고배를 마셨다. 이후 심평원은 올해 1월부터 경제성평가 자료제출 생략(경평면제) 대상에 '소아에 사용되는 약제로 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 임상적으로 의미있는 삶의 질 개선을 입증하거나 기타 위원회에서 인정한' 약제를 추가하며, 그 수혜 약물로 코셀루고를 거론하면서 신속급여에 대한 기대감을 높였다. 그러나 4월 재평가를 신청한 코셀루고는 8월 약평위 통과가 보류되면서, 결국 심사기간 단축이라는 본래의 목적은 달성할 수 없게 됐다. '코셀루고' 임상으로 국내 수혜 환자 90여명…연구 기한 끝나가 코셀루고의 약평위 재심의 소식이 알려지자 관련 국내 의료진과 환자들의 불안감이 높아지고 있다. 국내 환자들 중에는 코셀루고의 치료 혜택을 받고 있는 환자도 다수 존재한다. 서울아산병원이 진행하고 있는 연구자 주도 코셀루고 임상연구를 통해 식약처 허가 이전부터 지금까지 90여명의 환자가 치료를 받고 있다. 하지만 해당 연구자 주도 임상시험 기한은 올해까지로, 이후 연구에 참여한 국내 환자들이 계속 혜택을 받을 수 있을지는 미지수다. 서울아산병원 연구진은 아스트라제네카 본사 측에 연구 기한 연장을 요청했지만, 이미 한번 기한 연장이 됐던 터라 재연장 요청이 받아들여질지는 불투명하다. 때문에 관련 의료진과 환자들은 9월 약평위 재상정 예정인 코셀루고의 급여 행보를 예의주시하고 있다.

• 한미약품, 차세대 이중항체 적용 면역항암제 글로벌1상 연내 착수

  한미약품과 북경한미약품이 독자 개발한 이중항체 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 차세대 면역항암제(BH3120) 임상이 본격화된다. 한미약품은 최근 식약처로부터 차세대 면역항암제 ‘BH3120(PD-L1/4-1BB BsAb)’의 국내 1상 임상시험계획(IND)을 승인 받았다고 22일 밝혔다. 앞서 한미약품은 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)로부터 같은 후보 물질에 대한 IND 승인을 받은 바 있다. 한미약품과 북경한미약품이 공동 개발중인 BH3120은 하나의 항체가 서로 다른 2개 표적에 동시 결합하는 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 신약 후보물질로, 이를 통해 면역세포를 활성화시키는 면역 항암치료와 암세포만 공격하는 표적 항암치료를 동시에 할 수 있는 장점이 있다. BH3120은 PD-L1과 4-1BB 각각에 대한 결합 특성을 다르게 디자인한 면역글로불린 G(IgG) 형태의 이중항체로, 다양한 연구를 바탕으로 디자인된 결합력의 차이가 유효성 및 안전성의 차별화를 유도한다. 기존에 개발중인 4-1BB 단일클론 항체들은 효능 또는 안전성 측면의 한계가 있지만, BH3120의 경우 4-1BB는 물론 암세포 표면에 위치한 PD-L1까지 동시 타깃하는 이중항체기전으로 종양미세환경(TME)에만 특이적으로 작용하며, 암조직 내 면역세포 기능 활성화를 통한 강력한 항종양 효과를 나타낸다. 한미약품은 단독 요법 효과 외에도 PD-1 억제제와 병용 시 암 조직이 모두 사라지는 강력한 시너지 효과도 확인했다. BH3120은 영장류 대상 안전성 연구에서 독성 및 면역계 부작용이 관찰되지 않았으며, 현재 개발중인 동일계열 경쟁 품목 대비 우수한 수준의 안전성 프로파일이 확인됐다. 한미약품은 올해 4월 열린 미국암연구학회(AACR)에서 암조직과 정상조직 사이에서 면역활성의 뚜렷한 디커플링 현상이 나타나는 연구 결과를 발표하며, 기존의 면역항암제 부작용을 최소화하는 신규 면역항암제 개발 가능성을 보여줬다. 한미약품은 이 같은 전임상 연구결과를 토대로 연내 한국과 미국에서 동시에 글로벌 임상 1상에 착수할 계획이다. 한미약품 관계자는 “BH3120은 차세대 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 활용해 글로벌 임상 연구를 진행하는 첫 번째 프로젝트”라며 “한미의 독자 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’ 뒤를 잇는 ‘펜탐바디’가 한미의 탄탄한 미래 가치를 지속적으로 창출해 낼 것으로 기대한다”고 말했다.

• GC녹십자, 브라질 9천만 달러 규모 혈액제제 수출

  GC녹십자(대표 허은철)는 지난 6월 30일 브라질 현지 파트너사인 블라우(Blau Farmaceutica)와 면역글로블린 혈액제제인 ‘아이비글로불린-에스엔(IVIG-SN 5%)’의 공급 계약을 체결했다고 3일 공시했다. 이번 계약을 통해 GC녹십자는 9048만 달러 규모(한화 약 1194억원)에 달하는 물량을 브라질에 공급하게 된다. 계약 기간은 2028년 6월 29일까지 총 5년간이며, 상기 계약금액은 2025년 12월 31일까지의 공급에 대한 추정 금액으로 우선 책정됐다. GC녹십자의 대표 혈액제제인 IVIG-SN은 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판 감소증 등 다양한 용도로 사용되는 의약품으로, 수출용 혈액제제는 미국 혈장을 이용해 충북 오창에 위치한 GC녹십자의 수출용 혈액제제 전용 생산시설에서 제조된다. 브라질은 남미에서 가장 큰 혈액제제 시장으로 지난 2022년 기준 면역글로블린 시장 규모는 약 2억7천만 달러다. GC녹십자는 지난 2015년부터 브라질 정부의 의약품 입찰 및 민간 시장에 혈액제제를 공급해왔다. 이외에도 현재 알부민 등을 포함한 혈액제제 12개 품목을 아르헨티나, 우루과이, 베트남 등 전 세계 32개 국가에 수출하고 있다. 허은철 GC녹십자 대표는 “전 세계에서 인정받은 우수한 제품력을 바탕으로 혈액제제의 글로벌 시장 점유율을 높여나갈 것”이라고 말했다. 한편, GC녹십자는 최근 IVIG-SN 10% 제품의 미국 진출에도 박차를 가하고 있다. 회사 측은 지난 4월 오창공장 실사를 진행했고, 이를 바탕으로 7월 FDA에 품목허가 신청서(Biologics License Application, BLA) 제출을 준비 중이라고 설명했다.

• 코오롱티슈진, TG-C 무릎수술 지연 가능성 연구결과 발표

  코오롱티슈진(대표 한성수, 노문종)이 9월 9일(현지시간)부터 12일까지 나흘 간 스페인 바르셀로나에서 개최된 2023 국제연골재생학회 학술대회에 참석했다. 코오롱티슈진은 TG-C의 임상 2상 시험 결과를 토대로 무릎인공관절수술(TKA) 지연 가능성에 대한 연구와 함께 퇴행성 척추디스크질환(DDD)의 동물실험 결과를 추가로 공개했다. 코오롱티슈진의 연구자문위원회원이자 세계골관절염연구학회의 회장을 역임한 알리 모바셔리 박사가 TG-C의 무릎인공관절수술(TKA) 지연 가능성 연구 결과를 직접 발표했다. 이번 학회에 발표된 무릎인공관절수술 지연 가능성에 대한 코오롱티슈진의 연구는 미국 임상 2상 장기추적 환자를 대상으로 TG-C 투여 후 무릎인공관절수술을 받지 않은 환자와 해당 수술을 받은 환자와의 차이를 분석해 그 효과를 간접적으로 평가하는 방식으로 진행됐다. 이번 연구 결과 평가 대상 환자 중 약 80%가 TG-C를 투여받은 이후 현재까지 무릎인공관절수술을 받지 않았고, 나머지 약 20%는 평균적으로 TG-C 투여 5.9년 후 무릎인공관절수술을 받았다. 이는 무릎인공관절수술을 받은 환자가 그렇지 않은 환자에 비해 무릎 골관절염 외에 다른 질환을 앓고 있는 비율이 높은 것으로 보여 타 질환과의 다양하고 복잡한 상호관계가 영향을 미친 것으로 추정할 수 있는 결과다. TG-C의 투여가 무릎인공관절수술을 늦춰줄 수 있다는 것을 시사하는 것이라는 설명이다. 또한, 무릎 적응증 외에도 척추 적응증에 대한 동물실험 결과도 공개하고 TG-C를 투여한 실험 쥐가 투여받지 않은 실험 쥐보다 척추 통증에 있어 유의미한 반응 개선 효과가 있는 것을 확인했다. 코오롱티슈진은 동물실험 연구결과를 근거로 향후 미국 FDA에 관련 임상시험계획승인신청서(IND)를 제출할 계획이다. 발표를 진행한 알리 모바셔리 박사는 “TG-C 미국 임상 2상의 장기추적결과를 통해 무릎인공관절수술의 지연 가능성을 확인했다”며 “이 결과에 비춰볼 때 진행 중인 TG-C의 임상 3상에서도 긍정적인 결과가 도출될 것으로 기대된다”고 말했다. 현재 무릎 골관절염 환자는 수술 이전까지 진통제 및 히알루론산 주사제 등 단기적 보존치료에 의존하는 상황이다. 코오롱티슈진은 이러한 통증·기능 및 구조적 개선 효과로 골관절염 환자들의 무릎인공관절수술을 지연시키는 것을 목표로 하고 있다.

  • 제약/의료기기

  2023-09-15

• 대웅테라퓨틱스, 세계 첫 ‘점안제형’ 당뇨망막병증 치료제 도전

  대웅그룹 계열 대웅테라퓨틱스가 국산 36호 신약 당뇨병치료제 엔블로의 주성분 ‘이나보글리플로진’으로 세계 최초 안약 형태의 당뇨망막병증 치료제 개발에 도전한다. 대웅테라퓨틱스(대표 강복기)는 지난 8일 식약처로부터 당뇨망막병증 치료제 후보물질 ‘DWRX2008’의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 15일 밝혔다. 대웅제약의 ‘엔블로’를 통해 국내 당뇨병 치료 시장을 혁신한 대웅그룹이 투여 경로 다양화를 통해 당뇨병 치료제 영역의 추가 확장에 나선 것이다. DWRX2008은 대웅테라퓨틱스가 경구용 SGLT-2 억제제 '엔블로(성분명: 이나보글리플로진)’를 투여경로 변경을 통해 전세계 최초로 나노 점안제 형태로 개발 중인 당뇨망막병증 치료제다. 기존 SGLT-2 억제제와 비교해 1/30 이하의 용량으로 동등한 약효를 증명한 엔블로의 강점을 통해 망막 및 안구 후방조직에서 발생하는 당뇨병성 안과질환에 대한 효과적인 치료 옵션이 될 전망이다. DWRX2008은 지난해 4월 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상)의 비임상 지원 과제로 선정돼 개발되고 있다. 당뇨망막병증은 당뇨병으로 인해 망막의 미세혈관계에 순환 장애가 발생함으로써 시력 저하 및 실명을 일으키는 치명적인 당뇨 합병증이다. 당뇨망막병증, 당뇨병성 황반 부종 등 당뇨병성 안과 질환의 근본적인 원인은 망막 및 안구 후방조직에서의 고혈당 및 산화적 스트레스가 주요 원인으로 알려져 있다. 하지만, 현재는 관련 질환의 최종 병리기전인 신생 혈관(실핏줄) 생성을 막기 위해 안구 내로 약물을 직접 주입하는 항체치료 주사제만이 개발되어 있는 상황이다. 대웅테라퓨틱스가 계열 내 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 DWRX2008은 망막 및 안구 후방조직에서 발생하는 당뇨병성 안과질환에 대한 근본적인 원인인 ‘안구 혈당’ 관리가 가능한 것이 특징이다. 점안 투여를 통해 이나보글리플로진을 안구 후방으로 전달하고, 안구 후방에서 발현되는 SGLT(나트륨 포도당 공동수송체)-2를 억제해 안구 후방 조직의 혈당을 낮추며, 비정상적인 에너지 대사를 정상화 해 활성산소 생성을 감소시킨다. 혈관 신생을 유도하는 혈관내피성장인자(VEGF) 분비를 억제효과도 있다. 항체치료제의 경우 전 세계적으로 약 10조원 이상의 시장을 형성하고 있으나, 안구 내로 약물을 직접 주입해야 하는 단점이 존재하는 것이 사실이다. 이와 달리, 대웅테라퓨틱스가 개발 중인 DWRX2008은 투약 편의성을 개선한 점안 투여 만으로도 기존 치료제들과 유사한 약효를 나타낼 수 있고, 치료율 증가, 투여횟수 감소 등을 위해 기존 치료제들과의 병용 투여도 가능하다는 장점이 있다. 강복기 대웅테라퓨틱스 대표는 “DWRX2008은 난치성 안구질환에 고통받는 환자에게 치료 효과나 사용의 편의성 측면에서 현재의 안구 내 직접 주사하는 항체치료제를 대체할 수 있는 게임체인저가 될 수 있다”며, “기존의 항체치료제에 반응하지 않거나, 침습적인 투여 방법으로 인해 고통받는 환자에게 병용투여 옵션 또한 제시할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.

  • 제약/의료기기

  2023-09-15

• 임상재평가 통과 못한 ‘날록손’…뇌신경장애에 사용중단

  마약성 진통제 길항제인 ‘날록손염산염’이 임상 재평가의 벽을 넘지 못했다. 식품의약품안전처는 행정 절차를 거쳐 날록손염산염제제의 일부 적응증을 삭제할 예정이다. 식품의약품안전처(처장 오유경)는 지난 28일 날록손염산염 주사제의 사용중단과 대체 의약품 사용을 권고하는 ‘의약품 정보 서한’을 배포했다. 임상시험 재평가 결과 ‘뇌졸중, 뇌출혈로 인한 허혈성 뇌신경장애’에 대해 효과를 입증하지 못했기 때문이다. 식약처는 날록손염산염 주사제의 안전성에는 문제가 없으나, 행정조치를 진행하기 전 일선 의료현장에서 해당 치료 목적으로 사용되는 것을 예방하고자 선제 조치했다고 설명했다. 또 식약처는 이번 사용중단 권고가 재평가 자료 및 중앙약사심의위원회 자문 내용을 종합·평가한 결과라고 강조했다. 국내에서 날록손염산염제제를 보유한 제약사는 하나제약, 부광약품, 비씨월드제약, 삼진제약, 이연제약 등이다. 단 이번 사용중단 권고 대상은 삼진제약 1개사의 3개 품목(삼진날록손염산염주사, 삼진날록손염산염주사2mg, 삼진날록손염산염주사5mg)이다. 식약처는 의약품 재평가 실시에 관한 규정(식약처 고시)에 따라 재평가 시안 열람 20일, 이의신청 기간 10일을 부여하고 결과 공시(해당 효능·효과 삭제) 등의 후속 행정절차를 진행할 예정이다. 날록손염산염 주사제의 나머지 효능·효과는 현재와 동일하게 유지된다. 나머지 적응증은 ▲천연·합성마약, 프로폭시펜, 메타돈 및 마약길항진통제(예 : 날부핀, 펜타조신, 부토르판올) 등의 아편류에 의한 호흡억제를 포함하는 마약 억제의 전체적 또는 부분적 역전 ▲급성마약 과량투여시 진단 등이다. 이날 식약처는 의약품 정보 서한을 통해 의·약사 등 전문가가 ‘뇌졸중, 뇌출혈로 인한 허혈성 뇌신경장애’ 환자에게 다른 의약품을 처방·조제하도록 협조 요청했으며, 환자들에게도 이와 관련해 의·약사와 상의할 것을 당부했다. 아울러 보건복지부와 건강보험심사평가원 등 관련 기관에도 해당 품목의 의약품 정보 서한을 전달했다. 식약처는 “앞으로도 최신의 과학 수준에서 의약품에 대한 안전성과 효과성을 지속적으로 재평가해 국민이 안심하고 의약품을 사용할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.

  • 제약/의료기기

  2023-08-29

• 1호 신속심사 신약 '코셀루고', 급여는 2년 넘게 '논의만'

  국내 제1호 신속심사대상 의약품으로 지정돼 식품의약품안전처 허가를 받은 신경섬유종증 치료제 '코셀루고(성분명 셀루메티닙)'에 대한 급여 논의가 2년 넘도록 지지부진한 모습이다. 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(이하 약평위)는 이달 초 열린 8차 회의에서 코셀루고에 대한 결정을 유보하며 '재논의' 판정을 내렸다 .심평원은 코셀루고의 제조사인 한국아스트라제네카에 추가적인 재정분담안과 함께 약가인하를 요구한 것으로 알려졌다. 한국아스트라제네카는 해외약가참조국 8개국 최저가보다 더 낮은 가격으로 약가를 제시했지만, 심평원은 여기에 더해 추가 재정분담안을 요구한 것으로 전해졌다. 이에 한국아스트라제네카는 현재 본사 설득 작업과 함께 9월 약평위 재상정을 위한 추가 재정분담안 제출을 준비 중이다. 신속심사제도, 급여 연계 없인 '무용지물' 코셀루고는 식약처가 신속심사제도를 만들고 최초 대상 약물로 지정한 1호 약제다. 2020년 10월 제1호 신속심사대상 의약품으로 지정 받아, 이듬해인 2021년 5월 28일 식약처 허가를 획득했다. 기존에 치료법이 존재하지 않던 총상신경섬유종(Plexiform Neurofibroma, PN)을 동반한 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, NF1) 환자의 최초 치료제로서 가치를 인정 받은 것이다. 총상신경섬유종은 1형 환자의 약 30%, 많게는 50%까지 나타나는데 나이가 들수록 발생 가능성이 높아지는 것으로 알려졌다. 문제는 총상신경섬유종이 전신에 걸쳐 나타나며, 종양의 크기가 지속적으로 비대해지고 주변 조직에 침습적으로 형성돼 몸의 변형을 일으킴으로써 신체적 기형을 유발하고 외관을 크게 변화시킬 수 있다는 점이다. 뿐만 아니라 발생 위치에 따라서는 언어장애나 거동 능력 이상, 방광 및 내장 기능 저하 등을 수반할 수 있어 환자에게 신체적, 심리적, 사회적 손상을 유발할 수 있다. 코셀루고는 이런 환자에서 종양의 크기를 줄여주고, 질병의 진행을 더디게 만들며, 통증과 같은 증상 개선에도 효과를 입증한 유일한 치료옵션이다. 하지만 식약처가 인정한 이런 혁신 가치는 급여로까지 연결되지 않았다. 한국아스트라제네카는 2021년 5월 코셀루고 허가 이후 곧바로 심평원에 급여신청서를 제출했지만, 이듬해인 2022년 3월 약평위에서 첫 번째 고배를 마셨다. 이후 심평원은 올해 1월부터 경제성평가 자료제출 생략(경평면제) 대상에 '소아에 사용되는 약제로 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 임상적으로 의미있는 삶의 질 개선을 입증하거나 기타 위원회에서 인정한' 약제를 추가하며, 그 수혜 약물로 코셀루고를 거론하면서 신속급여에 대한 기대감을 높였다. 그러나 4월 재평가를 신청한 코셀루고는 8월 약평위 통과가 보류되면서, 결국 심사기간 단축이라는 본래의 목적은 달성할 수 없게 됐다. '코셀루고' 임상으로 국내 수혜 환자 90여명…연구 기한 끝나가 코셀루고의 약평위 재심의 소식이 알려지자 관련 국내 의료진과 환자들의 불안감이 높아지고 있다. 국내 환자들 중에는 코셀루고의 치료 혜택을 받고 있는 환자도 다수 존재한다. 서울아산병원이 진행하고 있는 연구자 주도 코셀루고 임상연구를 통해 식약처 허가 이전부터 지금까지 90여명의 환자가 치료를 받고 있다. 하지만 해당 연구자 주도 임상시험 기한은 올해까지로, 이후 연구에 참여한 국내 환자들이 계속 혜택을 받을 수 있을지는 미지수다. 서울아산병원 연구진은 아스트라제네카 본사 측에 연구 기한 연장을 요청했지만, 이미 한번 기한 연장이 됐던 터라 재연장 요청이 받아들여질지는 불투명하다. 때문에 관련 의료진과 환자들은 9월 약평위 재상정 예정인 코셀루고의 급여 행보를 예의주시하고 있다.

  • 제약/의료기기

  2023-08-22

• 한미약품, 차세대 이중항체 적용 면역항암제 글로벌1상 연내 착수

  한미약품과 북경한미약품이 독자 개발한 이중항체 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 차세대 면역항암제(BH3120) 임상이 본격화된다. 한미약품은 최근 식약처로부터 차세대 면역항암제 ‘BH3120(PD-L1/4-1BB BsAb)’의 국내 1상 임상시험계획(IND)을 승인 받았다고 22일 밝혔다. 앞서 한미약품은 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)로부터 같은 후보 물질에 대한 IND 승인을 받은 바 있다. 한미약품과 북경한미약품이 공동 개발중인 BH3120은 하나의 항체가 서로 다른 2개 표적에 동시 결합하는 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 신약 후보물질로, 이를 통해 면역세포를 활성화시키는 면역 항암치료와 암세포만 공격하는 표적 항암치료를 동시에 할 수 있는 장점이 있다. BH3120은 PD-L1과 4-1BB 각각에 대한 결합 특성을 다르게 디자인한 면역글로불린 G(IgG) 형태의 이중항체로, 다양한 연구를 바탕으로 디자인된 결합력의 차이가 유효성 및 안전성의 차별화를 유도한다. 기존에 개발중인 4-1BB 단일클론 항체들은 효능 또는 안전성 측면의 한계가 있지만, BH3120의 경우 4-1BB는 물론 암세포 표면에 위치한 PD-L1까지 동시 타깃하는 이중항체기전으로 종양미세환경(TME)에만 특이적으로 작용하며, 암조직 내 면역세포 기능 활성화를 통한 강력한 항종양 효과를 나타낸다. 한미약품은 단독 요법 효과 외에도 PD-1 억제제와 병용 시 암 조직이 모두 사라지는 강력한 시너지 효과도 확인했다. BH3120은 영장류 대상 안전성 연구에서 독성 및 면역계 부작용이 관찰되지 않았으며, 현재 개발중인 동일계열 경쟁 품목 대비 우수한 수준의 안전성 프로파일이 확인됐다. 한미약품은 올해 4월 열린 미국암연구학회(AACR)에서 암조직과 정상조직 사이에서 면역활성의 뚜렷한 디커플링 현상이 나타나는 연구 결과를 발표하며, 기존의 면역항암제 부작용을 최소화하는 신규 면역항암제 개발 가능성을 보여줬다. 한미약품은 이 같은 전임상 연구결과를 토대로 연내 한국과 미국에서 동시에 글로벌 임상 1상에 착수할 계획이다. 한미약품 관계자는 “BH3120은 차세대 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 활용해 글로벌 임상 연구를 진행하는 첫 번째 프로젝트”라며 “한미의 독자 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’ 뒤를 잇는 ‘펜탐바디’가 한미의 탄탄한 미래 가치를 지속적으로 창출해 낼 것으로 기대한다”고 말했다.

  • 제약/의료기기

  2023-08-22

• GC녹십자, 브라질 9천만 달러 규모 혈액제제 수출

  GC녹십자(대표 허은철)는 지난 6월 30일 브라질 현지 파트너사인 블라우(Blau Farmaceutica)와 면역글로블린 혈액제제인 ‘아이비글로불린-에스엔(IVIG-SN 5%)’의 공급 계약을 체결했다고 3일 공시했다. 이번 계약을 통해 GC녹십자는 9048만 달러 규모(한화 약 1194억원)에 달하는 물량을 브라질에 공급하게 된다. 계약 기간은 2028년 6월 29일까지 총 5년간이며, 상기 계약금액은 2025년 12월 31일까지의 공급에 대한 추정 금액으로 우선 책정됐다. GC녹십자의 대표 혈액제제인 IVIG-SN은 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판 감소증 등 다양한 용도로 사용되는 의약품으로, 수출용 혈액제제는 미국 혈장을 이용해 충북 오창에 위치한 GC녹십자의 수출용 혈액제제 전용 생산시설에서 제조된다. 브라질은 남미에서 가장 큰 혈액제제 시장으로 지난 2022년 기준 면역글로블린 시장 규모는 약 2억7천만 달러다. GC녹십자는 지난 2015년부터 브라질 정부의 의약품 입찰 및 민간 시장에 혈액제제를 공급해왔다. 이외에도 현재 알부민 등을 포함한 혈액제제 12개 품목을 아르헨티나, 우루과이, 베트남 등 전 세계 32개 국가에 수출하고 있다. 허은철 GC녹십자 대표는 “전 세계에서 인정받은 우수한 제품력을 바탕으로 혈액제제의 글로벌 시장 점유율을 높여나갈 것”이라고 말했다. 한편, GC녹십자는 최근 IVIG-SN 10% 제품의 미국 진출에도 박차를 가하고 있다. 회사 측은 지난 4월 오창공장 실사를 진행했고, 이를 바탕으로 7월 FDA에 품목허가 신청서(Biologics License Application, BLA) 제출을 준비 중이라고 설명했다.

  • 제약/의료기기

  2023-07-04

실시간 제약/의료기기 기사

• 코오롱티슈진, TG-C 무릎수술 지연 가능성 연구결과 발표

  코오롱티슈진(대표 한성수, 노문종)이 9월 9일(현지시간)부터 12일까지 나흘 간 스페인 바르셀로나에서 개최된 2023 국제연골재생학회 학술대회에 참석했다. 코오롱티슈진은 TG-C의 임상 2상 시험 결과를 토대로 무릎인공관절수술(TKA) 지연 가능성에 대한 연구와 함께 퇴행성 척추디스크질환(DDD)의 동물실험 결과를 추가로 공개했다. 코오롱티슈진의 연구자문위원회원이자 세계골관절염연구학회의 회장을 역임한 알리 모바셔리 박사가 TG-C의 무릎인공관절수술(TKA) 지연 가능성 연구 결과를 직접 발표했다. 이번 학회에 발표된 무릎인공관절수술 지연 가능성에 대한 코오롱티슈진의 연구는 미국 임상 2상 장기추적 환자를 대상으로 TG-C 투여 후 무릎인공관절수술을 받지 않은 환자와 해당 수술을 받은 환자와의 차이를 분석해 그 효과를 간접적으로 평가하는 방식으로 진행됐다. 이번 연구 결과 평가 대상 환자 중 약 80%가 TG-C를 투여받은 이후 현재까지 무릎인공관절수술을 받지 않았고, 나머지 약 20%는 평균적으로 TG-C 투여 5.9년 후 무릎인공관절수술을 받았다. 이는 무릎인공관절수술을 받은 환자가 그렇지 않은 환자에 비해 무릎 골관절염 외에 다른 질환을 앓고 있는 비율이 높은 것으로 보여 타 질환과의 다양하고 복잡한 상호관계가 영향을 미친 것으로 추정할 수 있는 결과다. TG-C의 투여가 무릎인공관절수술을 늦춰줄 수 있다는 것을 시사하는 것이라는 설명이다. 또한, 무릎 적응증 외에도 척추 적응증에 대한 동물실험 결과도 공개하고 TG-C를 투여한 실험 쥐가 투여받지 않은 실험 쥐보다 척추 통증에 있어 유의미한 반응 개선 효과가 있는 것을 확인했다. 코오롱티슈진은 동물실험 연구결과를 근거로 향후 미국 FDA에 관련 임상시험계획승인신청서(IND)를 제출할 계획이다. 발표를 진행한 알리 모바셔리 박사는 “TG-C 미국 임상 2상의 장기추적결과를 통해 무릎인공관절수술의 지연 가능성을 확인했다”며 “이 결과에 비춰볼 때 진행 중인 TG-C의 임상 3상에서도 긍정적인 결과가 도출될 것으로 기대된다”고 말했다. 현재 무릎 골관절염 환자는 수술 이전까지 진통제 및 히알루론산 주사제 등 단기적 보존치료에 의존하는 상황이다. 코오롱티슈진은 이러한 통증·기능 및 구조적 개선 효과로 골관절염 환자들의 무릎인공관절수술을 지연시키는 것을 목표로 하고 있다.

  • 제약/의료기기

  2023-09-15

• 대웅테라퓨틱스, 세계 첫 ‘점안제형’ 당뇨망막병증 치료제 도전

  대웅그룹 계열 대웅테라퓨틱스가 국산 36호 신약 당뇨병치료제 엔블로의 주성분 ‘이나보글리플로진’으로 세계 최초 안약 형태의 당뇨망막병증 치료제 개발에 도전한다. 대웅테라퓨틱스(대표 강복기)는 지난 8일 식약처로부터 당뇨망막병증 치료제 후보물질 ‘DWRX2008’의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 15일 밝혔다. 대웅제약의 ‘엔블로’를 통해 국내 당뇨병 치료 시장을 혁신한 대웅그룹이 투여 경로 다양화를 통해 당뇨병 치료제 영역의 추가 확장에 나선 것이다. DWRX2008은 대웅테라퓨틱스가 경구용 SGLT-2 억제제 '엔블로(성분명: 이나보글리플로진)’를 투여경로 변경을 통해 전세계 최초로 나노 점안제 형태로 개발 중인 당뇨망막병증 치료제다. 기존 SGLT-2 억제제와 비교해 1/30 이하의 용량으로 동등한 약효를 증명한 엔블로의 강점을 통해 망막 및 안구 후방조직에서 발생하는 당뇨병성 안과질환에 대한 효과적인 치료 옵션이 될 전망이다. DWRX2008은 지난해 4월 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상)의 비임상 지원 과제로 선정돼 개발되고 있다. 당뇨망막병증은 당뇨병으로 인해 망막의 미세혈관계에 순환 장애가 발생함으로써 시력 저하 및 실명을 일으키는 치명적인 당뇨 합병증이다. 당뇨망막병증, 당뇨병성 황반 부종 등 당뇨병성 안과 질환의 근본적인 원인은 망막 및 안구 후방조직에서의 고혈당 및 산화적 스트레스가 주요 원인으로 알려져 있다. 하지만, 현재는 관련 질환의 최종 병리기전인 신생 혈관(실핏줄) 생성을 막기 위해 안구 내로 약물을 직접 주입하는 항체치료 주사제만이 개발되어 있는 상황이다. 대웅테라퓨틱스가 계열 내 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 DWRX2008은 망막 및 안구 후방조직에서 발생하는 당뇨병성 안과질환에 대한 근본적인 원인인 ‘안구 혈당’ 관리가 가능한 것이 특징이다. 점안 투여를 통해 이나보글리플로진을 안구 후방으로 전달하고, 안구 후방에서 발현되는 SGLT(나트륨 포도당 공동수송체)-2를 억제해 안구 후방 조직의 혈당을 낮추며, 비정상적인 에너지 대사를 정상화 해 활성산소 생성을 감소시킨다. 혈관 신생을 유도하는 혈관내피성장인자(VEGF) 분비를 억제효과도 있다. 항체치료제의 경우 전 세계적으로 약 10조원 이상의 시장을 형성하고 있으나, 안구 내로 약물을 직접 주입해야 하는 단점이 존재하는 것이 사실이다. 이와 달리, 대웅테라퓨틱스가 개발 중인 DWRX2008은 투약 편의성을 개선한 점안 투여 만으로도 기존 치료제들과 유사한 약효를 나타낼 수 있고, 치료율 증가, 투여횟수 감소 등을 위해 기존 치료제들과의 병용 투여도 가능하다는 장점이 있다. 강복기 대웅테라퓨틱스 대표는 “DWRX2008은 난치성 안구질환에 고통받는 환자에게 치료 효과나 사용의 편의성 측면에서 현재의 안구 내 직접 주사하는 항체치료제를 대체할 수 있는 게임체인저가 될 수 있다”며, “기존의 항체치료제에 반응하지 않거나, 침습적인 투여 방법으로 인해 고통받는 환자에게 병용투여 옵션 또한 제시할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.

  • 제약/의료기기

  2023-09-15

• 임상재평가 통과 못한 ‘날록손’…뇌신경장애에 사용중단

  마약성 진통제 길항제인 ‘날록손염산염’이 임상 재평가의 벽을 넘지 못했다. 식품의약품안전처는 행정 절차를 거쳐 날록손염산염제제의 일부 적응증을 삭제할 예정이다. 식품의약품안전처(처장 오유경)는 지난 28일 날록손염산염 주사제의 사용중단과 대체 의약품 사용을 권고하는 ‘의약품 정보 서한’을 배포했다. 임상시험 재평가 결과 ‘뇌졸중, 뇌출혈로 인한 허혈성 뇌신경장애’에 대해 효과를 입증하지 못했기 때문이다. 식약처는 날록손염산염 주사제의 안전성에는 문제가 없으나, 행정조치를 진행하기 전 일선 의료현장에서 해당 치료 목적으로 사용되는 것을 예방하고자 선제 조치했다고 설명했다. 또 식약처는 이번 사용중단 권고가 재평가 자료 및 중앙약사심의위원회 자문 내용을 종합·평가한 결과라고 강조했다. 국내에서 날록손염산염제제를 보유한 제약사는 하나제약, 부광약품, 비씨월드제약, 삼진제약, 이연제약 등이다. 단 이번 사용중단 권고 대상은 삼진제약 1개사의 3개 품목(삼진날록손염산염주사, 삼진날록손염산염주사2mg, 삼진날록손염산염주사5mg)이다. 식약처는 의약품 재평가 실시에 관한 규정(식약처 고시)에 따라 재평가 시안 열람 20일, 이의신청 기간 10일을 부여하고 결과 공시(해당 효능·효과 삭제) 등의 후속 행정절차를 진행할 예정이다. 날록손염산염 주사제의 나머지 효능·효과는 현재와 동일하게 유지된다. 나머지 적응증은 ▲천연·합성마약, 프로폭시펜, 메타돈 및 마약길항진통제(예 : 날부핀, 펜타조신, 부토르판올) 등의 아편류에 의한 호흡억제를 포함하는 마약 억제의 전체적 또는 부분적 역전 ▲급성마약 과량투여시 진단 등이다. 이날 식약처는 의약품 정보 서한을 통해 의·약사 등 전문가가 ‘뇌졸중, 뇌출혈로 인한 허혈성 뇌신경장애’ 환자에게 다른 의약품을 처방·조제하도록 협조 요청했으며, 환자들에게도 이와 관련해 의·약사와 상의할 것을 당부했다. 아울러 보건복지부와 건강보험심사평가원 등 관련 기관에도 해당 품목의 의약품 정보 서한을 전달했다. 식약처는 “앞으로도 최신의 과학 수준에서 의약품에 대한 안전성과 효과성을 지속적으로 재평가해 국민이 안심하고 의약품을 사용할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.

  • 제약/의료기기

  2023-08-29

• 1호 신속심사 신약 '코셀루고', 급여는 2년 넘게 '논의만'

  국내 제1호 신속심사대상 의약품으로 지정돼 식품의약품안전처 허가를 받은 신경섬유종증 치료제 '코셀루고(성분명 셀루메티닙)'에 대한 급여 논의가 2년 넘도록 지지부진한 모습이다. 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(이하 약평위)는 이달 초 열린 8차 회의에서 코셀루고에 대한 결정을 유보하며 '재논의' 판정을 내렸다 .심평원은 코셀루고의 제조사인 한국아스트라제네카에 추가적인 재정분담안과 함께 약가인하를 요구한 것으로 알려졌다. 한국아스트라제네카는 해외약가참조국 8개국 최저가보다 더 낮은 가격으로 약가를 제시했지만, 심평원은 여기에 더해 추가 재정분담안을 요구한 것으로 전해졌다. 이에 한국아스트라제네카는 현재 본사 설득 작업과 함께 9월 약평위 재상정을 위한 추가 재정분담안 제출을 준비 중이다. 신속심사제도, 급여 연계 없인 '무용지물' 코셀루고는 식약처가 신속심사제도를 만들고 최초 대상 약물로 지정한 1호 약제다. 2020년 10월 제1호 신속심사대상 의약품으로 지정 받아, 이듬해인 2021년 5월 28일 식약처 허가를 획득했다. 기존에 치료법이 존재하지 않던 총상신경섬유종(Plexiform Neurofibroma, PN)을 동반한 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, NF1) 환자의 최초 치료제로서 가치를 인정 받은 것이다. 총상신경섬유종은 1형 환자의 약 30%, 많게는 50%까지 나타나는데 나이가 들수록 발생 가능성이 높아지는 것으로 알려졌다. 문제는 총상신경섬유종이 전신에 걸쳐 나타나며, 종양의 크기가 지속적으로 비대해지고 주변 조직에 침습적으로 형성돼 몸의 변형을 일으킴으로써 신체적 기형을 유발하고 외관을 크게 변화시킬 수 있다는 점이다. 뿐만 아니라 발생 위치에 따라서는 언어장애나 거동 능력 이상, 방광 및 내장 기능 저하 등을 수반할 수 있어 환자에게 신체적, 심리적, 사회적 손상을 유발할 수 있다. 코셀루고는 이런 환자에서 종양의 크기를 줄여주고, 질병의 진행을 더디게 만들며, 통증과 같은 증상 개선에도 효과를 입증한 유일한 치료옵션이다. 하지만 식약처가 인정한 이런 혁신 가치는 급여로까지 연결되지 않았다. 한국아스트라제네카는 2021년 5월 코셀루고 허가 이후 곧바로 심평원에 급여신청서를 제출했지만, 이듬해인 2022년 3월 약평위에서 첫 번째 고배를 마셨다. 이후 심평원은 올해 1월부터 경제성평가 자료제출 생략(경평면제) 대상에 '소아에 사용되는 약제로 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 임상적으로 의미있는 삶의 질 개선을 입증하거나 기타 위원회에서 인정한' 약제를 추가하며, 그 수혜 약물로 코셀루고를 거론하면서 신속급여에 대한 기대감을 높였다. 그러나 4월 재평가를 신청한 코셀루고는 8월 약평위 통과가 보류되면서, 결국 심사기간 단축이라는 본래의 목적은 달성할 수 없게 됐다. '코셀루고' 임상으로 국내 수혜 환자 90여명…연구 기한 끝나가 코셀루고의 약평위 재심의 소식이 알려지자 관련 국내 의료진과 환자들의 불안감이 높아지고 있다. 국내 환자들 중에는 코셀루고의 치료 혜택을 받고 있는 환자도 다수 존재한다. 서울아산병원이 진행하고 있는 연구자 주도 코셀루고 임상연구를 통해 식약처 허가 이전부터 지금까지 90여명의 환자가 치료를 받고 있다. 하지만 해당 연구자 주도 임상시험 기한은 올해까지로, 이후 연구에 참여한 국내 환자들이 계속 혜택을 받을 수 있을지는 미지수다. 서울아산병원 연구진은 아스트라제네카 본사 측에 연구 기한 연장을 요청했지만, 이미 한번 기한 연장이 됐던 터라 재연장 요청이 받아들여질지는 불투명하다. 때문에 관련 의료진과 환자들은 9월 약평위 재상정 예정인 코셀루고의 급여 행보를 예의주시하고 있다.

  • 제약/의료기기

  2023-08-22

• 한미약품, 차세대 이중항체 적용 면역항암제 글로벌1상 연내 착수

  한미약품과 북경한미약품이 독자 개발한 이중항체 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 차세대 면역항암제(BH3120) 임상이 본격화된다. 한미약품은 최근 식약처로부터 차세대 면역항암제 ‘BH3120(PD-L1/4-1BB BsAb)’의 국내 1상 임상시험계획(IND)을 승인 받았다고 22일 밝혔다. 앞서 한미약품은 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)로부터 같은 후보 물질에 대한 IND 승인을 받은 바 있다. 한미약품과 북경한미약품이 공동 개발중인 BH3120은 하나의 항체가 서로 다른 2개 표적에 동시 결합하는 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 신약 후보물질로, 이를 통해 면역세포를 활성화시키는 면역 항암치료와 암세포만 공격하는 표적 항암치료를 동시에 할 수 있는 장점이 있다. BH3120은 PD-L1과 4-1BB 각각에 대한 결합 특성을 다르게 디자인한 면역글로불린 G(IgG) 형태의 이중항체로, 다양한 연구를 바탕으로 디자인된 결합력의 차이가 유효성 및 안전성의 차별화를 유도한다. 기존에 개발중인 4-1BB 단일클론 항체들은 효능 또는 안전성 측면의 한계가 있지만, BH3120의 경우 4-1BB는 물론 암세포 표면에 위치한 PD-L1까지 동시 타깃하는 이중항체기전으로 종양미세환경(TME)에만 특이적으로 작용하며, 암조직 내 면역세포 기능 활성화를 통한 강력한 항종양 효과를 나타낸다. 한미약품은 단독 요법 효과 외에도 PD-1 억제제와 병용 시 암 조직이 모두 사라지는 강력한 시너지 효과도 확인했다. BH3120은 영장류 대상 안전성 연구에서 독성 및 면역계 부작용이 관찰되지 않았으며, 현재 개발중인 동일계열 경쟁 품목 대비 우수한 수준의 안전성 프로파일이 확인됐다. 한미약품은 올해 4월 열린 미국암연구학회(AACR)에서 암조직과 정상조직 사이에서 면역활성의 뚜렷한 디커플링 현상이 나타나는 연구 결과를 발표하며, 기존의 면역항암제 부작용을 최소화하는 신규 면역항암제 개발 가능성을 보여줬다. 한미약품은 이 같은 전임상 연구결과를 토대로 연내 한국과 미국에서 동시에 글로벌 임상 1상에 착수할 계획이다. 한미약품 관계자는 “BH3120은 차세대 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 활용해 글로벌 임상 연구를 진행하는 첫 번째 프로젝트”라며 “한미의 독자 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’ 뒤를 잇는 ‘펜탐바디’가 한미의 탄탄한 미래 가치를 지속적으로 창출해 낼 것으로 기대한다”고 말했다.

  • 제약/의료기기

  2023-08-22

• GC녹십자, 브라질 9천만 달러 규모 혈액제제 수출

  GC녹십자(대표 허은철)는 지난 6월 30일 브라질 현지 파트너사인 블라우(Blau Farmaceutica)와 면역글로블린 혈액제제인 ‘아이비글로불린-에스엔(IVIG-SN 5%)’의 공급 계약을 체결했다고 3일 공시했다. 이번 계약을 통해 GC녹십자는 9048만 달러 규모(한화 약 1194억원)에 달하는 물량을 브라질에 공급하게 된다. 계약 기간은 2028년 6월 29일까지 총 5년간이며, 상기 계약금액은 2025년 12월 31일까지의 공급에 대한 추정 금액으로 우선 책정됐다. GC녹십자의 대표 혈액제제인 IVIG-SN은 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판 감소증 등 다양한 용도로 사용되는 의약품으로, 수출용 혈액제제는 미국 혈장을 이용해 충북 오창에 위치한 GC녹십자의 수출용 혈액제제 전용 생산시설에서 제조된다. 브라질은 남미에서 가장 큰 혈액제제 시장으로 지난 2022년 기준 면역글로블린 시장 규모는 약 2억7천만 달러다. GC녹십자는 지난 2015년부터 브라질 정부의 의약품 입찰 및 민간 시장에 혈액제제를 공급해왔다. 이외에도 현재 알부민 등을 포함한 혈액제제 12개 품목을 아르헨티나, 우루과이, 베트남 등 전 세계 32개 국가에 수출하고 있다. 허은철 GC녹십자 대표는 “전 세계에서 인정받은 우수한 제품력을 바탕으로 혈액제제의 글로벌 시장 점유율을 높여나갈 것”이라고 말했다. 한편, GC녹십자는 최근 IVIG-SN 10% 제품의 미국 진출에도 박차를 가하고 있다. 회사 측은 지난 4월 오창공장 실사를 진행했고, 이를 바탕으로 7월 FDA에 품목허가 신청서(Biologics License Application, BLA) 제출을 준비 중이라고 설명했다.

  • 제약/의료기기

  2023-07-04

• 경구용 SMA 치료제 '에브리스디' 약평위 통과

  2021년 7월 급여신청 후 2년 만에 급여 적정성 인정받아 경구용 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제인 로슈 '에브리스디'(성분명 리스디플람)가 급여 신청 2년여 만에 약제급여평가위원회(이하 약평위)에서 적정성을 인정받았다. 건강보험심사평가원은 지난 1일 2023년 제6차 약평위를 열어 에브리스디에 대한 요양급여 적정성 심의결과를 발표했다. 이번 약평위에서 에브리스디는 지난 2021년 7월 급여 신청 이후 2년만에 안건으로 올라 통과됐다. 에브리스디는 SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)에 결합해 전신의 생존운동신경세포(SMN) 단백질의 농도를 증가∙유지시키는 기전의 경구형 5q 척수성 근위축증 치료제다. 1일 1회 경구 복용으로 전신에 작용하며, 연구를 통해 폭 넓은 연령대의 환자에서 운동기능 개선 효과를 확인했다. 척수강 직접 투여해야 하는 바이오젠 '스핀라자'(성분명 뉴시너센)나 정맥 투여를 해야하는 노바티스 '졸겐스마'(성분명 오나셈노진아베파르보벡)와 달리 에브리스디는 경구 투여 액상형 제제로 가정에서 자가 투여가 가능하다. 또 척수강 내 투여에 필요한 대기 과정이 없고, 입원과 통원 횟수를 줄여 약제비 외 직간접 비용(입원비, 진료비, 교통비, 보호자와 간병인의 동행에 따른 사회경제적 부담 등)을 절감할 수 있으며, 연령 및 체중에 따른 맞춤 처방이 가능하다. 이 같은 장점을 인정받아 에브리스디는 미국식품의약국(FDA) 허가 이후 3개월 만인 2020년 11월 한국에서도 허가를 받았다. 급여 적정성을 인정 받은 에브리스디는 이후 국민건강보험공단과의 약가 협상을 거쳐 최종 급여 여부가 결정된다. 한편, 이번 약평위에선 다발골수종 치료제인 에이스파마 '메그발'(성분명 멜팔란염산염)과 에이치오팜 '멜스팔'(성분명 멜팔란염산염) 등도 급여 적정성을 인정받았다.

  • 제약/의료기기

  2023-06-02

• 젬백스, 자회사 모비엔플렉스 흡수합병

  젬백스앤카엘이 필터 사업 분야 경쟁력 강화를 위해 자회사 모비엔플렉스를 흡수합병한다. 이번 합병으로 젬백스는 기존 반도체 필터사업과의 시너지 창출 및 신재생 사업 분야 진출에 따른 신시장 확보에 박차를 가할 방침이다. 2일 젬백스는 전날 이사회를 열고 모비엔플렉스의 흡수합병 안건을 결의했다고 밝혔다. 합병 방식은 소규모 합병이며, 젬백스와 모비엔플렉스의 합병 비율은 1:0이다. 존속회사는 젬백스, 소멸회사는 모비엔플렉스이며, 합병기일은 오는 8월 4일이다. 모비엔플렉스는 에너지 및 환경 분야에 특화된 연구개발 회사이다. 폐플라스틱 열분해유 정제 과정에서 사용되는 촉매의 제조 및 처리장치 등에 대한 특허와 기술력을 보유하고 있다. 이번 합병으로 젬백스는 ▲폐플라스틱 재활용으로 만들어지는 새로운 원료인 ‘납사(naphtha)’ 추출에 필요한 촉매의 생산 판매 ▲고농도 염소 제어용 촉매제 투입 및 연속식 납사 증량 추출 등의 신사업을 추진한다. 또한 ▲폐플라스틱 열분해유 정제시스템 운영 ▲촉매 활용 대기 배출 저감 시설 사업 등으로 영역을 확장해 나갈 예정이다. 젬백스는 이미 반도체 필터 부문에서 높은 국내 시장점유율을 기록하고 있다. 반도체용 필터는 반도체나 디스플레이 제조 과정에서 발생하는 각종 독성물질을 제거하는 데 사용되는 것으로, 젬백스는 이에 대한 독보적인 기술 및 특허를 보유하고 있다. 젬백스 관계자는 “촉매 사업 분야의 신시장 개척으로, 수요 증대가 예상되는 재활용 사업 부문에서의 미래 성장 동력을 확보했다”며, “세계적으로 ESG 경영의 중요성이 점점 더 강조되고 있는 가운데 에너지와 환경 분야에서 특화된 기술력을 바탕으로 개발 및 영업 역량을 강화해 지속 성장이 가능한 회사로 전환할 것”이라고 강조했다.

  • 제약/의료기기

  2023-06-02

• 스포츠·유튜브 마케팅 활용 제약업계

  스포츠 마케팅과 유튜브 등으로 새로운 마케팅 활로를 모색하는 제약사들이 늘어나고 있다. 특히 국내 제약사 중에선 JW중외제약(대표이사 신영섭)과 동화약품(대표이사 유준하)이 스포츠 스타와 팀을 활용한 마케팅에 적극 참여하고 있는 모습이다. 우선 JW중외제약은 지난 24일 현대캐피탈 배구단과 스폰서십을 체결하기로 밝히면서 국내 구기종목 중 배구를 통해 회사 이미지 재고에 나섰다. JW중외제약은 프로배구 천안 현대캐피탈 스카이워커스와 2023-2024시즌 스폰서십 계약을 체결하하고 문성민과 여오현 등 주요 선수들의 팬 사인회 등도 기획하고 있다. 이를 통해 JW중외제약은 소비자와의 소통을 강화하고 자사 브랜드를 적극적으로 알린다는 계획이다. 현재 스카이워커스 스폰서십 외에도 아마추어 배구대회 운영 등도 계획 중이다. 이경택 JW중외제약 OTC사업본부장은 “JW중외제약은 e스포츠와 더불어 배구단 후원 등을 통해 친근감 있는 기업 이미지를 구축하기 위해 스폰서십을 계약했다”며 “여러 스포츠 마케팅을 진행할 것”이라고 말했다. 동화약품은 테니스 시장을 통해 스포츠 마케팅에 힘을 쏟을 계획이다. 동화약품은 지난달 27일 ‘한국 테니스 간판’ 권순우 선수와 스폰서십 계약을 체결했다. 이번 계약으로 동화약품은 오는 2025년까지 권순우 선수를 공식 후원한다. 권순우 선수 후원을 통해 국내는 물론 국제 대회에서도 동화약품 브랜드를 적극 알릴 계획이다. 권순우가 테니스 4대 메이저 대회 그랜드슬램, 오는 9월 열리는 ‘2023 항저우 아시안게임’ 등에서 국가대표로 활약하게 되면 동화약품도 덩달아 인지도를 끌어올릴 수 있게 된다. 특히 MZ세대 사이에서 테니스가 대세 취미로 떠오르고 있다. 권순우는 한국인 최초 남자프로테니스(ATP) 투어 2회 우승을 달성하고 현재 국내 랭킹 1위다. 동화약품 관계자는 “활명수 등 브랜드를 보유하고 있는 동화약품에서 테니스계를 대표하는 권순우 선수를 후원하게 돼 기쁘다”라며 “MZ세대와 소통을 확대해 나가길 기대한다”고 밝혔다. 자체 유튜브 개설에 유명 유튜버와 협업 등 활발 SK케미칼·휴온스·한국콜마 등은 자체 유튜브를 개설해 제품 광고 공격적으로 나섰고 삼진제약은 삼프로TV 유튜브 광고 통해 건기식 제품 하루엔진 등을 광고하고 있다. SK케미칼은 지난 2월 ‘화학과 바이오의 케미스토리’ 유튜브 채널을 개설하고 환경을 위한 플라스틱 사용 문화에 적극 나서고 있다. SK케미칼은 유튜브를 통해 △환경 친화적 소비 습관을 위한 캠페인 △의약품·바이오 사업 및 건강 정보 △ESG 및 채용 관련 정보 등을 지속적으로 업로드 해 나간다는 계획이다. 전성철 SK케미칼 커뮤니케이션 실장은 “보다 많은 사람들이 플라스틱 문제 해결에 대해 관심을 갖고 환경 문제 해소를 위해 노력할 수 있도록 친근감 있게 소통해 나갈 것”이라고 밝혔다. 삼진제약은 최근 유명 유튜브 채널 삼프로TV에 위씨엘씨 ‘하루엔진’ 멀티비타민 광고 등을 게재하면서 건기식 시장에서의 마케팅을 보다 적극적으로 진행하고 있는 모습이다. 특히 삼프로TV는 국내 20~40대 경제에 관심이 있는 시청 층을 주요 타깃으로로 하고 있기 때문에 실제 소비 접근성이 큰 고객들 사이에서 해당 제품에 대한 관심이 커지고 있다. 삼진제약 컨슈머헬스케어 하루엔진 PM은 “좋은 품질과 제품력으로 기초영양 및 다이어트, 피부건강 등, 여성 대부분 건강 고민에 확실한 토탈 솔루션이 될 것”이라고 말했다. 한국콜마는 공식 유튜브 채널 ‘플레이콜마’를 통해 MZ 세대와의 소통에 힘을 쏟고 있다. 단편 드라마부터 ASMR 등 기존 기업 이미지와 상반되는 이색 영상 콘텐츠를 업로드하고 있다. 한국콜마에 따르면 누적 조회수 1730만회를 달성했고 월평균 조회수는 75만회 정도로 알려졌다. 한국콜마는 제조업 기반 B2B 업체 운영 유튜브 채널 중에는 이례적인 기록이라고 분석했다. 한국콜마 관계자는 “MZ세대 취향에 맞춘 차별화된 유튜브 콘텐츠를 운영하려는 노력이 좋은 성과를 가져다 준 것 같다”며 “많은 시청자들과 소통할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

  • 제약/의료기기

  2023-05-29

• 美서 지목한 미래 팬데믹 유행 가능 7개 바이러스는?

  미래 팬데믹 대비를 위해 대유행 가능성이 있는 바이러스를 파악하고 이에 대한 백신 및 치료제 연구를 선제적으로 진행해야 한다는 의견이 제시됐다. 한국보건산업진흥원은 최근 '글로벌 보건산업 동향' 보고서를 통해 미국 조지타운대 정책 싱크탱크인 안보신기술센터(Center for Security and Emerging Technology, CSET)가 미국 정부에 향후 팬데믹을 대비하기 제언한 정책 방향을 분석해 공유했다. CSET는 보고서를 통해 최우선 사항으로 팬데믹 대비 전략에 감염 유발 특성이 있으며 향후 광범위한 바이러스를 생성할 가능성이 있는 7개의 바이러스 계열(viral pathogens of pandemic potential, VPPP)에 대해 연구 자금 및 임상시험 지원을 전향적으로 진행해야 한다고 밝혔다. 7개의 바이러스 계열은 ▲아데노바이러스(Adenoviridae) ▲코로나바이러스(Coronaviridae) ▲오르토믹소바이러스(Orthomyxoviridae) ▲파라믹소바이러스(Paramyxoviridae) ▲피코르나바이러스(Picornaviridae) ▲뉴모바이러스과(Pneumoviridae) ▲폭스바이러스과(Poxviridae) 등이다. CSET는 이러한 접근 방식을 통해 미국 정부 관리와 연구원들은 미래의 위협을 예측하고 광범위한 의료대책(medical countermeasures, MCM)을 개발할 수 있으며, 위기에 효과적으로 대응할 수 있는 기초 및 응용 연구의 수행이 가능할 것이라고 언급했다. 또 개별 바이러스 대신 팬데믹 가능성이 있는 VPPP 계열을 인식하고 우선순위를 정할 경우 효율적으로 잘 대비할 수 있을 것이라고 덧붙였다. 이어 CSET가 강조한 것은 신약 개발을 촉진하기 위한 새로운 시장이다. 정부가 MCM 개발을 주도할지라도 결국 민간 부분에서 투자와 개발이 균형있게 진행돼야 백신 및 신약이 실질적으로 개발되고 유통된다는 설명이다. 물론 이와 같은 민간 투자에 앞서 미국 정부가 초기 임상시험 투자를 통해 MCM 후보를 발전시켜야 한다고 첨언했다. CSET는 "현재 미국은 MCM 부족과 제조 공급망의 취약성이라는 두 가지 요인으로 인해 팬데믹에 대응할 준비가 돼 있지 않다"며, "사전 승인된 의료 대책과 이를 신속하게 생산하고 배치할 수 있는 능력을 갖추지 않을 경우 미국 시민들은 비상 시 필수 치료법을 사용할 수 없을 것"이라고 지적했다. 이어 "미국 정부는 원활한 MCM이 이루어질 수 있도록 공급망을 충분히 구축해야 한다"며 "생산이 단일 제조시설에서 이루어질 경우 발생할 수 있는 공급 중단을 방지하기 위해 제조시설의 다양화를 촉진해야 한다"고 제언했다. 한편, 미국은 2021년 미국 국립보건원(NIH)과 질병예방대응본부(ASPR) 직속 생물의학첨단 연구개발국(BARDA)이 감독하는 형태의 민관 이니셔티브 '팬데믹을 위한 항바이러이스 프로그램'(Antiviral Program for Pandemics)을 구축해 미래 팬데믹 대비를 준비하고 있다.

  • 제약/의료기기

  2023-05-29