희귀난치성 뇌전증인 드라벳 증후군 치료제에 건강보험이 적용돼 환자 1인당 연간 약 1억원에 달하던 의료비 부담이 1,000만원 수준으로 줄어든다.

미만성 거대 B세포 림프종 신약도 새롭게 건강보험에 진입하고, 소아에서 발병률이 높은 급성림프모구백혈병 치료제의 급여 범위도 확대된다.

보건복지부는 1일부터 희귀난치성 질환자와 중증 암환자의 치료비 부담을 낮추기 위해 치료제 건강보험 적용을 확대하고 수급 불안정이 우려되는 필수의약품의 안정적인 공급을 지원한다고 밝혔다.

우선 희귀난치성 뇌전증인 드라벳 증후군 치료제 ‘핀테플라액’에 건강보험이 적용된다. 드라벳 증후군은 생후 1년 이내 발병해 심각한 발작과 발달 지연을 일으키는 질환으로, 국내 환자는 약 150명으로 추정된다.

잦은 중증 발작으로 치료가 어렵고 치료비 부담도 컸지 이번 급여 적용으로 환자 1인당 연간 약 1억원에 달하던 의료비 부담이 1,000만원 수준으로 낮아진다. 특히 핀테플라액은 고가 중증질환 치료제의 환자 접근성을 높이기 위한 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상으로 선정돼 빠르게 급여권에 진입했다.

이 사업은 식품의약품안전처의 의약품 허가 절차와 건강보험심사평가원의 급여 평가, 국민건강보험공단의 약가 협상을 병행하는 방식이다. 핀테플라액은 기존 건강보험 적용에 걸리던 240일의 절반 수준인 126일 만에 절차를 마쳤다.

중증 혈액암 환자를 위한 치료제 보장성도 강화된다.

미만성 거대 B세포 림프종 초기 치료단계 신약인 ‘폴라이비주’가 새롭게 건강보험 적용을 받는다. 미만성 거대 B세포 림프종은 면역세포의 일종인 B세포가 비정상적으로 커지고 빠르게 증식하는 악성 혈액암이다.

복지부는 이번 급여 적용으로 환자에게 새로운 치료 선택지를 제공하고 고가의 약제비 부담을 낮출 수 있을 것으로 기대했다.

전구 B세포 급성림프모구백혈병 치료제인 ‘블린사이토주’의 건강보험 적용 범위도 넓어진다. 그동안 블린사이토주는 암이 재발하거나 기존 치료제에 효과를 보이지 않는 단계에서만 건강보험이 적용됐다.

앞으로는 첫 항암치료로 암세포를 제거한 뒤 남아 있는 미세 암세포를 없애기 위해 사용하는 초기 단계까지 건강보험이 적용된다. 해당 적응증은 5세 미만 소아에서 발병률이 높은 만큼 복지부는 초기 재발 위험을 낮추고 완치 가능성을 높이는 데 도움이 될 것으로 전망했다.

수익성이 낮아 생산이나 수입이 중단될 우려가 있는 퇴장방지의약품의 안정적인 공급을 위한 지원도 확대한다.

신생아와 미숙아 등의 혈압 조절과 혈액순환 안정에 필요한 ‘중외프로타민6%주’를 퇴장방지의약품으로 신규 지정하고 안정적인 원가 보전체계를 마련한다. 수입단가 상승으로 공급 차질이 우려됐던 결핵 진단시약 ‘튜베르쿨린피피디AJV주’는 인상된 수입단가를 올해 약가에 신속하게 반영해 공급 불안 가능성을 낮추기로 했다.

복지부 유주헌 건강보험정책국장은 “앞으로도 중증·희귀질환 치료제의 신속한 건강보험 적용을 지속 추진하는 한편 진료에 필수적인 의약품이 안정적으로 공급될 수 있도록 적극 지원하겠다”고 말했다.

이번 급여 확대에 대해 환자단체도 환영의 뜻을 밝혔다.

한국백혈병혈액암환우회는 1일 논평을 통해 “새로운 치료 옵션을 절실히 기다려온 혈액암 환자와 가족들에게 큰 희망이 되는 결정”이라고 했다.

다만 환우회는 이번 급여 적용에도 여전히 치료 사각지대가 남아 있다고 지적했다. 특히 폴라이비주 급여 기준이 국제 예후 지수 3점 이상 고위험군으로 한정된 점을 문제로 꼽았다.

환우회는 미국 국가종합암네트워크(NCCN)와 유럽종양학회(ESMO)등 해외 진료지침에서는 2점 이상 환자부터 표준요법으로 권고하고 있다며 향후 임상 현장의 성과와 재정 영향을 토대로 2점 환자군까지 단계적으로 급여 기준을 확대해야 한다고 주장했다.

블린사이토주는 약가와 청구액 협상 기간이 연장되면서 당초 예상보다 급여 적용이 한 달가량 늦어진 점을 지적했다. 치료 시점이 중요한 급성림프모구성백혈병 환자에게 건강보험 적용 지연은 큰 부담이 될 수 있는 만큼 치료 공백이 발생하지 않도록 급여 협상을 보다 신속하게 진행해야 한다는 것이다.

환우회는 “앞으로도 혁신 신약의 급여 논의 과정에서 제약사의 이윤이나 정부의 재정 논리에 갇히지 않고 환자의 생명과 치료 접근성을 최우선으로 고려해 환자들이 적기에 필요한 치료를 받을 수 있는 환경이 조성되기를 기대한다”고 했다.