경구용 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제인 로슈 '에브리스디'(성분명 리스디플람)가 급여 신청 2년여 만에 약제급여평가위원회(이하 약평위)에서 적정성을 인정받았다.

건강보험심사평가원은 지난 1일 2023년 제6차 약평위를 열어 에브리스디에 대한 요양급여 적정성 심의결과를 발표했다.

이번 약평위에서 에브리스디는 지난 2021년 7월 급여 신청 이후 2년만에 안건으로 올라 통과됐다.

에브리스디는 SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)에 결합해 전신의 생존운동신경세포(SMN) 단백질의 농도를 증가∙유지시키는 기전의 경구형 5q 척수성 근위축증 치료제다. 1일 1회 경구 복용으로 전신에 작용하며, 연구를 통해 폭 넓은 연령대의 환자에서 운동기능 개선 효과를 확인했다.

척수강 직접 투여해야 하는 바이오젠 '스핀라자'(성분명 뉴시너센)나 정맥 투여를 해야하는 노바티스 '졸겐스마'(성분명 오나셈노진아베파르보벡)와 달리 에브리스디는 경구 투여 액상형 제제로 가정에서 자가 투여가 가능하다.

또 척수강 내 투여에 필요한 대기 과정이 없고, 입원과 통원 횟수를 줄여 약제비 외 직간접 비용(입원비, 진료비, 교통비, 보호자와 간병인의 동행에 따른 사회경제적 부담 등)을 절감할 수 있으며, 연령 및 체중에 따른 맞춤 처방이 가능하다. 이 같은 장점을 인정받아 에브리스디는 미국식품의약국(FDA) 허가 이후 3개월 만인 2020년 11월 한국에서도 허가를 받았다.

급여 적정성을 인정 받은 에브리스디는 이후 국민건강보험공단과의 약가 협상을 거쳐 최종 급여 여부가 결정된다.

한편, 이번 약평위에선 다발골수종 치료제인 에이스파마 '메그발'(성분명 멜팔란염산염)과 에이치오팜 '멜스팔'(성분명 멜팔란염산염) 등도 급여 적정성을 인정받았다.